基因的科技論文范文2500字(2)
基因的科技論文范文2500字篇二
基因治療概述
摘要基因治療是一種新的治療手段,可用于遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等的治療。基因治療已在 臨床試驗(yàn)上取得了很大的成績(jī),也出現(xiàn)了很多難題。簡(jiǎn)要綜述了基因治療的治療方式及其 發(fā)展前景,以期為基因治療的 應(yīng)用提供參考。
關(guān)鍵詞基因治療;治療方式;發(fā)展前景
中圖分類(lèi)號(hào)R459.9文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼A文章編號(hào) 1007-5739(2010)01-0025-01
美國(guó)是世界上最早開(kāi)展基因治療的國(guó)家,也是目前開(kāi)展基因治療最多的國(guó)家。我國(guó)在1991年7月開(kāi)始基因治療的臨床研究,最早的 工作是對(duì)B型血友病的基因治療及利用抑癌基因?qū)Π┌Y的基因治療[1]?；蛑委熌壳爸饕糜谥委煂?duì)人類(lèi)健康威脅嚴(yán)重的疾病,包括遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等[2]。
1基因治療的方式
1.1體內(nèi)基因治療
體內(nèi)基因治療是指將具有治療功能的基因直接轉(zhuǎn)入病人的某一特定 組織中。利用反轉(zhuǎn)錄病毒載體已成功地將真核基因轉(zhuǎn)入動(dòng)物細(xì)胞,但通過(guò)質(zhì)粒DNA的直接操作,將更加省時(shí)而且產(chǎn)量較高;采用溫和病毒載體的體內(nèi)基因治療主要是通過(guò)腺病毒和單純皰疹病毒來(lái)完成的,即將載有矯正基因的載體直接注射入需要這些基因的組織。以腺病毒為載體的體內(nèi)療法在遺傳性疾病方面,目前主要見(jiàn)于囊性纖維變性的基因治療研究。多數(shù)研究表明,基因治療糾正了呼吸道上皮的氯離子轉(zhuǎn)運(yùn)缺陷,使跨上皮基礎(chǔ)電位下降,肺功能有所改善[3]。
1.2反義療法
反義療法主要是通過(guò)阻遏或降低目的基因的表達(dá)而達(dá)到治療的目的。反義療法是通過(guò)引入目的基因的RNA的反義序列而達(dá)到上述目的。當(dāng)引入的反義RNA與mRNA相配比后,用于翻譯的mRNA的量就大大減少,因而合成的蛋白的量也相應(yīng)大大減少。引入的反義序列也可能與基因組DNA互補(bǔ)配對(duì),從而阻遏mRNA的轉(zhuǎn)錄。這2種情況都會(huì)使細(xì)胞中靶基因編碼的蛋白合成大大減少,以達(dá)到基因治療的目的。
1.3通過(guò)核酶的基因治療
20世紀(jì)80年代初,美國(guó)科學(xué)家Cech和Altman發(fā)現(xiàn)了核酶,核酶是指由RNA組成的酶,能夠序列特異性地抑制靶mRNA。近年來(lái),核酶在抑制癌基因的表達(dá)[4]、增強(qiáng)腫瘤對(duì)藥物的敏感性及抑制腫瘤血管的生成等方面的應(yīng)用得到了廣泛的研究。
1.4自殺基因療法
自殺基因療法是惡性腫瘤基因治療領(lǐng)域最有希望的方法之一,已廣泛用于各種惡性腫瘤的基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)性治療。它是用藥物敏感基因轉(zhuǎn)染腫瘤細(xì)胞,其基因表達(dá)的產(chǎn)物可以將無(wú)毒性的藥物前體轉(zhuǎn)化為有毒性的藥物,影響細(xì)胞的DNA合成,從而引起該腫瘤細(xì)胞的死亡。
2基因治療存在的問(wèn)題
2.1基因治療的 社會(huì)和倫理問(wèn)題
基因治療不僅僅是一種醫(yī)療方法,它還涉及很多其他問(wèn)題。因?yàn)楫?dāng)人們?cè)噲D“糾正”人類(lèi)自身“不正常”的基因時(shí),這種糾正的后果是無(wú)法預(yù)料的。由于人類(lèi)的遺傳信息非常復(fù)雜,轉(zhuǎn)基因也可能帶來(lái)不可預(yù)料的后果,沒(méi)有人能保證這種基因結(jié)構(gòu)的改變絕對(duì)不會(huì)造成人類(lèi)某一未知功能的缺失。另外,當(dāng)人們?cè)噲D把基因治療引入生殖細(xì)胞時(shí),又涉及后代基因結(jié)構(gòu)的改變問(wèn)題,且改變將直接影響這個(gè)“未來(lái)人”,這是一個(gè)很難解決的倫理問(wèn)題。
2.2基因治療的技術(shù)問(wèn)題
目前,基因治療的對(duì)象是單基因的缺陷,但許多疾病涉及多個(gè)基因之間復(fù)雜的調(diào)控和表達(dá)關(guān)系。對(duì)這類(lèi)疾病的基因治療難度很大,因?yàn)橄蚣?xì)胞中導(dǎo)入多個(gè)基因后,使幾個(gè)基因之間能保持正常的調(diào)控關(guān)系幾乎是不可能的。即使是單基因缺陷癥,使導(dǎo)入細(xì)胞的基因能正常表達(dá)也是一個(gè)較復(fù)雜的問(wèn)題。將基因?qū)爰?xì)胞后,其表達(dá)量的多少是直接影響能否達(dá)到治療的目的和有無(wú)副作用的關(guān)鍵。但這個(gè)問(wèn)題將會(huì)在人類(lèi)基因組 計(jì)劃完成的基礎(chǔ)上,對(duì)人類(lèi)后基因組計(jì)劃的開(kāi)展,弄清了人類(lèi)基因之間復(fù)雜的調(diào)控 聯(lián)系后而最終得到解決。只有這樣,才能在基因治療中盡量做到使導(dǎo)入的基因處于正確的調(diào)控下,取得治療效果,消除副作用。
3展望
以基因轉(zhuǎn)移為基礎(chǔ)的基因治療要在 臨床上很好地 應(yīng)用,還有待理論和各種技術(shù)的進(jìn)一步 發(fā)展。過(guò)去20~30年基因治療的發(fā)展已取得了巨大成就,已被看成是對(duì)先天和后天基因疾病的潛在有效的治療方法,不過(guò)其依然存在缺少高效的傳遞系統(tǒng)、缺少持續(xù)穩(wěn)定的表達(dá)和宿主產(chǎn)生免疫反應(yīng)等問(wèn)題。今后基因治療研究將向2個(gè)方向發(fā)展:一是基礎(chǔ)研究更加深入,以解決在臨床應(yīng)用中遇到的一些困難及基因治療本身需要解決的一些難點(diǎn);二是臨床試用項(xiàng)目增多,實(shí)施方案更加優(yōu)化,判斷標(biāo)準(zhǔn)更加客觀,評(píng)價(jià)效果更加精確?？傊?隨著分子生物學(xué)、分子遺傳學(xué)以及臨床 醫(yī)學(xué)的發(fā)展,基因治療也會(huì)不斷發(fā)展,日趨成熟,很多難題會(huì)得到解決,并在臨床上得到廣泛應(yīng)用。
4參考文獻(xiàn)
[1] 李立家,肖庚富.基因工程[M].北京:科學(xué)出版社,2004.
[2] ANDERSON W.Human genetherapy[J].Nature,1998(392):25.
[3] ALTON E W,GEDDES D M,GILL D R,et al.Towards gene therapy for cystic fibrosis[J].Gene Ther,1998,5(3):291-292.
[4] 侯化,金由辛.核酶在基因治療中的研究進(jìn)展[J].現(xiàn)代診斷與治療,2000,11(3):152-155.
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